FDA批准首个针对胃肠道间质瘤患者罕见突变的靶向疗法

今天，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了BlueprintMedicinesCorporation研发的Ayvakit（avapritinib）用于治疗无法切除（无法通过手术切除）或转移性胃肠道间质瘤（gastrointestinalstromaltumor，GIST）的成年患者。GIST是胃肠道肿瘤的一种，最常见于胃或小肠，携带血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变。该批准包括具有PDGFRAD842V突变的GIST，该突变是最常见的外显子18突变。作为一种激酶抑制剂，Ayvakit通过抑制激酶而阻止癌细胞的生长。