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胆管癌细胞疗法获孤儿药资格,细胞疗法肝胆领域步入正轨

文章出处:癌症药物网 人气:-发表时间:2021-09-06 15:58:00

  随着免疫治疗的盛行,治疗也不再局限于免疫检查点抑制剂,细胞疗法逐渐步入正轨。既往,细胞疗法多局限于血液学肿瘤领域,但近年来,其在实体肿瘤领域也取得了突破性的进展,肝胆肿瘤也不例外。昨日,肿瘤免疫疗法新锐TCR2Therapeutics宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准了Gavo-cel用于胆管癌治疗的孤儿药资格认定(ODD)。


  孤儿药资格认定!


  胆管癌领域细胞疗法崭露头角


  Gavo-cel是一种新型的自体细胞疗法,这是一款T细胞受体(TCR)融合构建T细胞(TRuC?-T细胞),通过整个TCR信号特异性识别和杀死癌细胞,不依赖于人类白细胞抗原(HLA)。在临床前的研究中,与嵌合抗原受体T细胞(CAR-T细胞)相比,TRuC-T细胞表现出了更好的抗肿瘤活性,同时分泌较低水平的细胞因子。


  Gavo-cel目前正在进行I/II期临床试验,用于治疗间皮素阳性非小细胞肺癌(NSCLC)、卵巢癌、恶性胸膜/腹膜间皮瘤和胆管癌患者。间皮素是一种细胞表面糖蛋白,在几种实体恶性肿瘤中高表达,包括恶性胸膜/腹膜间皮瘤、卵巢癌、胆管癌、乳腺癌和胰腺癌。此外,在某些肿瘤中,间皮素过表达与较差的预后有关;它通过促进癌细胞增殖、侵袭和转移,在恶性转化和肿瘤侵袭性中发挥积极作用。


  此前,在2021AACR会议上就公布了该研究的中期分析数据。8位患者接受了gavo-cel治疗,包括7位间皮瘤和1位卵巢癌,中位年龄为65岁,平均治疗中位时间为5.5个月,包括免疫检查点抑制剂疗法(n=6)和抗间皮素疗法(n=3)。


  研究结果显示,在安全性方面,Gavo-cel的耐受性良好,没有患者出现神经毒性或在正常组织的靶点毒性,2例>3级的细胞因子释放综合征(CRS),给予了相应的治疗。所有八名患者均进行了至少一项疾病缓解评估,DCR为100%,所有患者均出现肿瘤消退,目标病灶直径总和的中位数下降为43%(Range:5%-75%)。在RECISTv1.1标准下,ORR为38%,2例确认PR和1例未确认PR,其中包括1名卵巢癌患者PR达6个月,后出现新的病灶。在即将开始的ESMO会议上也将公布该研究的最新数据,期待有更好的数据公布。


  目前,该公司针对血液恶性肿瘤的首席候选TRuC-T细胞产品TC-110正在进行I/II期临床试验,用于治疗CD19阳性成人急性淋巴母细胞白血病(aALL)和侵袭性或惰性非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者。


  肝癌领域细胞疗法频出


  首个中国细胞疗法闪耀


  除了胆管癌领域,近年来,细胞疗法飞速发展,肝癌领域也涌现出了不少产品。更有一款国产细胞免疫产品在今年的ASCO会议上高调亮相,为中国患者带来了新的希望!


  GPC3在肝细胞癌(HCC)中高表达,是肝癌免疫治疗的一个有前途的靶点。Ori-CAR-001是新一代靶向GPC3的自体嵌合抗原受体T细胞,拟用于治疗难治性/复发性肝细胞癌(HCC)。与传统的CAR-T细胞比较,Ori-CAR-001有明显更高的记忆干细胞比例,抵抗免疫负环境,可显著提高CAR-T细胞的扩增和维持,从而提高其抗肿瘤功效。


  这是一个开放标签,剂量递增的研究,截至2021年3月10日,共有11名患者纳入本研究。所有受试者均为晚期HCC,既往化疗、TACE和靶向治疗均失败。除1例B期(中期)外,所有受试者均为BCLCC期(晚期)HCC。所有受试者均有多发性病变,其中6例(54%)有远处转移。


  研究结果显示,2名受试者提前退出,无法进行评估。在9例可评价受试者中,4例获得部分缓解(PR),3例获得稳定疾病(SD),2例获得疾病进展(PD)。客观有效率为44.4%,疾病控制率为77.8%。


  在数据截止时,一例患者的部分缓解持续时间超过6个月,细胞治疗输注后一个月肿瘤体积减少超过80%。(截至2021年6月,该患者疾病控制时间已超过8个月,随访仍在进行中)。


  另一例疗效优异的为晚期弥漫性大肝癌患者,在放疗、靶向药物和12次TACE治疗失败后入组本研究,肿瘤反应良好。该患者在注射CAR-T细胞后的第28天,靶肿瘤病灶直径从基线时的133mm减少到9mm,减少幅度超过93%。目前,患者正在接受CAR-T细胞输注后3个月的评估,MRI扫描显示肿瘤反应接近完全。此外,患者AFP水平也逐渐下降,从基线值80000ng/ml下降至1148.9ng/ml(第1个月)和746.7ng/ml(第3个月),展示了Ori-CAR-001在晚期肝癌患者中重要的初步疗效。


  安全性方面,在11例患者中,Ori-CAR-001CAR-T输注显示了良好的安全性和耐受性。细胞因子释放综合征(CRS)9例(7例1~2级,2例4级),经类固醇和托珠单抗治疗均得到缓解,未观察到神经毒性。


  目前,我司也对接到了“代靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3(GPC3)自体CAR-T细胞注射液治疗晚期肝细胞癌的I期临床试验”,感兴趣的患者可以点击文末“阅读原文”报名。


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