2023年9月，FDA批准了3种药物，包括莫替沙福肽联合非格司汀用于帮助多发性骨髓瘤患者的造血干细胞动员，莫洛替尼(momelotinib,Ojjaara)用于治疗骨髓纤维化和贫血患者，博舒替尼治疗用于≥1岁的费城染色体阳性慢性期慢性髓性白血病儿童患者。此外，该机构还批准了3个孤儿药认定，6个快速通道认定，对一项补充新药申请给予优先审查，接受了2项补充新药申请的优先审查，并接受了一项针对各种癌症类型的生物制剂许可申请。下面，让我们来一起对2023年9月以来所有重要FDA事件进行一下回顾与梳理吧。

　　FDA批准ODD用于3种INT230-6成分治疗软组织肉瘤

　　2023年9月7日，FDA授予INT230-6的3种活性成分、顺铂、硫酸长春碱和扩散增强剂shaw-fa(8-(2-羟苯甲酰)氨基)辛酸盐治疗软组织肉瘤患者的孤儿药认定。

　　本试验向FDA提供了临床数据，包括肉瘤患者的免疫激活结果，这些结果是基于在2023年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上发表的INT230-61/2期临床研究(IT-01,NCT03058289)的结果。数据显示，与合成对照相比，难治性STS患者接受该药物治疗后的中位总生存期延长了近450天。研究者还注意到安全性优于对患者人群的预期。

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　　FDA为CTCL中DenileukinDiftitox的BLA重新提交提供指导

　　针对既往接受过至少1次全身性治疗后的复发性或难治性皮肤t细胞淋巴瘤患者，FDA计划于2023年9月8日重新提交denileukindiftitox(Lymphir)的生物制剂许可申请，对此FDA提供了额外指导。

　　Denileukindiftitox是一种经过工程改造的重组融合蛋白，将白细胞介素-2(IL-2)受体结合域与白喉毒素片段结合。白喉毒素片段通过与细胞表面的IL-2受体特异性结合，引起细胞内白喉毒素片段抑制蛋白质合成。

　　FDA批准Aphexda用于多发性骨髓瘤患者的HST动员

　　2023年9月11日，FDA批准莫替沙福肽联合非格司汀治疗多发性骨髓瘤，非格司汀是一种将造血干细胞动员到外周血中用于采集和随后自体移植的复合疗法。

　　与FDA会议确认Soquelitinib治疗PTCL的3期研究

　　FDA和CorvusPharmaceuticals,Inc.于2023年9月11日举行的3期结束/3期前会议证实，计划启动soquelitinib(以前为CPI-818)治疗复发性外周t细胞淋巴瘤的3期注册临床试验。

　　Soquelitinib是一种白细胞介素-2诱导的T细胞激酶(ITK)抑制剂，可与ITK结合并调节T细胞。这种试验性小分子药物口服给药，有可能控制正常辅助性T细胞的分化，并通过增加细胞毒性杀伤T细胞的生成和抑制癌细胞生存的细胞因子的产生来增强对肿瘤的免疫应答。

　　FDA快速通道AFM13加AlloNK治疗R/R霍奇金淋巴瘤

　　FDA于2023年9月13日授予AFM13联合AlloNK快速通道认证，用于复发/难治性霍奇金淋巴瘤患者的潜在治疗。

　　AFM13是一种固有细胞衔接器(ICE)，旨在激活免疫系统的自然杀伤细胞和巨噬细胞，并破坏cd30阳性癌细胞。AlloNK是一种非基因修饰的、脐带血来源的、同种异体、冷冻保存的抗体依赖性细胞毒性，可增强NK细胞治疗。该产品设计用于在门诊环境中与单克隆抗体或ICE制剂联合使用。

　　FDA接受托vorafenib治疗儿童低级别胶质瘤的滚动NDA

　　2023年9月14日，FDA收到了一份滚动新药申请，要求批准托vorafenib(DAY101)单药治疗复发性或进展性儿童低级别胶质瘤患者。

　　FDA授予Tulmimetostat用于子宫内膜癌治疗的快速通道认证

　　同样在2023年9月14日，FDA授予第二代EZH1/EZH2抑制剂tulmimetostat(CPI-0209)快速通道认证，用于治疗携带ARID1A突变，并且在一线治疗中疾病进展的晚期、复发性或转移性子宫内膜癌患者。

　　FDA推迟对Lifileucel用于晚期黑色素瘤治疗的决定

　　2023年9月15日，FDA延长了对lifileucel(LN-144)生物制剂许可申请的审查，lifileucel是晚期黑色素瘤患者的一种潜在治疗方法。尽管推迟了lifileucel的BLA决定，但FDA已同意与IovanceBiotherapeutics密切合作，以加快审查过程。

　　FDA批准Momelotinib用于治疗骨髓纤维化和贫血

　　FDA也于2023年9月15日批准莫洛替尼(momelotinib,Ojjaara)用于治疗骨髓纤维化和贫血患者。

　　FDA批准计划处理HEMO-CAR-TIND的临床搁置

　　FDA于2023年9月18日接受了HEMO-CAR-T试验性新药申请的临床搁置问题。

　　FDA将对sNDA治疗晚期肾癌的Belzutifan进行快速评估

　　FDA于2023年9月19日优先审核了belzutifan(Welireg)的补充新药申请。该申请正在寻求批准该药物用于接受免疫检查点和抗血管生成药物治疗后的晚期肾细胞癌成人患者。

　　FDA批准优先审查宫颈癌的帕博利珠单抗/放化疗

　　2023年9月20日，FDA接受了一项新的生物制剂补充申请进行优先审查，该申请要求批准帕博利珠单抗(Keytruda)联合外照射放疗和同步化疗，以及随后的近距离放疗，用于新诊断的高危局部晚期宫颈癌患者。

　　NXC-201获得FDA认定用于

　　治疗AL型淀粉样变性的孤儿药

　　FDA于2023年9月21日授予用于治疗淀粉样蛋白轻链型淀粉样变性的NXC-201(原HBI0101)孤儿药认定。

　　FDA支持胶质母细胞瘤RopidoxuridineIND申请提交

　　FDA于2023年9月25日就罗匹多尿苷(ropidoxuridine，一种用于与放疗联合治疗脑肿瘤(包括胶质母细胞瘤)的辐射增敏剂)的方案设计以及公司的化学、制造和控制提供了积极反馈和指导。

　　FDA授予Alisertib治疗SCLC的孤儿药认定

　　同样在2023年9月25日，FDA将alisertib(MLN8237)认定为孤儿药，用于治疗小细胞肺癌患者。

　　FDA对Pegfilgrastim-cbqvOBIPresentation的BLA颁发CRL

　　FDA于2023年9月25日向生物制品许可申请发布了完整回复信，要求批准pegfilgrastim(Neulasta)的生物类似物，即pegfilgrastim-cbqv(UdenycaOnBody)的体内注射器。

　　FDA批准IDE161治疗brca1/2突变卵巢癌的FTD

　　FDA授予IDE161快速通道认证，用于治疗既往接受过抗血管生成治疗和PARP抑制剂治疗的铂类耐药的brca1/2突变、晚期或转移性卵巢癌成人患者。

　　FDA快速追踪MYTX-011用于cMET过表达的NSCLC患者

　　2023年9月26日，FDA授予MYTX-011快速通道认证，用于治疗肿瘤过表达cMET的NSCLC患者，包括低表达和中表达的患者。

　　ABM-1310获得FDABRAFV600E+胶质母细胞瘤快速通道认证

　　同样是在2023年9月26日，FDA授予ABM-1310快速通道认证，用于治疗BRAFv600e突变的多形性胶质母细胞瘤患者。

　　FDA批准伯舒替尼用于CP-CML儿童患者

　　2023年9月27日，FDA批准伯舒替尼用于治疗≥1岁的慢性期、费城染色体阳性慢性髓性白血病患儿，这些患儿是新诊断的或既往治疗后复发或难治性的。

　　FDA快速批准IDE161治疗brca1/2突变HR+/HER2-乳腺癌

　　FDA于2023年9月28日批准了IDE161的快速通道认定，用于治疗既往接受过至少一线激素治疗、CDK4/6抑制剂治疗和polyPARP抑制剂治疗后进展，且有生殖细胞系或体细胞BRCA1/2突变的晚期或转移性激素受体阳性、her2阴性乳腺癌成人患者。

　　FDA批准BLA优先审查Odronextamab治疗FL和DLBCL

　　FDA于2023年9月29日优先审查了odronextamab(REGN1979)的生物制剂许可申请，odronextamab是既往接受过至少2种全身性治疗后发生进展的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤或弥漫性大b细胞淋巴瘤成人患者的一种前瞻性治疗方案。

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