尽管慢性髓系白血病(CML)慢性期已经有可靠的预后评分系统，但对于急变期(BP)的预后因素尚未进行全面分析或建立标准化评分系统。即使在TKI时代，BP仍然是CML的一个可怕并发症，患者结局较差。欧洲白血病网急变期登记系统收集了12个欧洲国家2015年至2022年诊断的305例BP(根据世界卫生组织的标准)患者数据。该研究旨在开发一个适用于BP-CML的预后评分系统。

                                                                                                                                                 图片来源于网络，侵删

　　研究方法

　　采用Cox比例风险模型评估总生存期(OS)，包括各种因素，如血小板、血红蛋白、白细胞、嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、外周血原始细胞、骨髓早幼粒细胞、年龄、免疫表型、转录本类型(典型vs.非典型)、存在高危附加染色体畸变、BCR::ABL1突变、中枢神经系统受累、髓外病变(EM)、CML诊断和BP发生的时间间隔、CML诊断时的疾病阶段和性别。治疗信息未包括在内，因为在诊断时无法获得。使用似然比检验进行模型选择，使用最小p值方法确定评分的临界值。模型验证使用五折交叉验证。

　　研究结果

　　该研究共纳入275例符合标准的患者。中位观察时间为45个月(从诊断BP开始)。中位总生存期(OS)为18.9个月(95% CI：16.8-26.1个月);共记录170例死亡。平均而言，每个变量有10%的数据缺失。由于危险相似，髓系、混合和巨核细胞免疫表型合并为一类。

　　最终模型(参见森林图)包括原始细胞(风险比[HR]：1.06 / 10%，CI：1.02-1.05，p = 0.049)，血小板(HR：0.92/100 Gpt / L，CI：0.86-0.99，p=0.03)，(在诊断为BP阶段时的年龄/ 10)2(HR/1单位：1.04，CI：1.02-1.05，p<0.001)，在CML诊断阶段(HR：0.67 BP vs CP，CI：0.48-0.94，p=0.02)，免疫表性(HR：0.42 淋巴细胞 vs 其他，CI：0.29-0.61，p<0.001)，骨髓病变(HR：1.72 是 vs 否，CI：1.13-2.60，p=0.01)。

　　利用这一模型，研究者开发了一个预后评分系统，该系统将患者分为三组，并具有明显不同的生存曲线。低危组(包括14%的患者)的中位OS为97个月(CI：67个月-无法确定)，中危组(59%的患者)的中位OS为22个月(CI：18-35)，高危组(27%的患者)的中位OS为9个月(CI：6-13)。交叉验证显示完整模型的Harrell′s C指数平均为0.69，评分平均为0.66，表明评分表现良好。

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