曾经，想要治愈晚期或罕见癌症简直是天方夜谭，但是随着精准医学时代的到来，一款传奇抗癌药让原本无法治愈的癌症完全和持久缓解，全身靶病灶全部消失，再次创下生存“奇迹”！

　　8个月女婴确诊罕见癌症，一款“传奇药物”让肿瘤全部消失

　　2021年新年伊始，刚出生8个月的Anny突然出现了严重的呼吸困难，去医院做了检查后发现双侧胸腔出现大量积液同时有肺区发育不良，从而引起了低氧血症和呼吸困难，由于情况危重进ICU抢救。

　　当时Anny小小的身体插满了管子，每2-3天出现大量胸腔积液，需要多次引流。为了查清楚胸水的原因，医生做了详细的检查，结果竟然发现Anny胸腔布满了肿瘤，气管、咽部、上纵隔、胸膜、胸壁和双侧胸腔积液的周围都已被癌症浸润，经过一系列精准的检测，医生说Anny得的是一种非常罕见的肿瘤--小儿血管肉瘤，这是软组织肉瘤的一种，但侵袭性高，预后很差。

　　所有的情况都很不乐观，Anny病情危重，并且由于年龄太小，癌症恶性程度高且非常罕见，除了局部的治疗，几乎没有任何可选的方案。

　　医生尝试了几种化疗方案，但2个月的治疗并没有阻止的疯狂进展的肿瘤，Anny的生命进入倒计时...

　　抱着一线希望，医生为Anny做了全面基因组测序分析，结果惊喜的发现竟然幸运的存在KHDRBS1-NTRK3融合基因，而这种基因类型是一次在儿童血管肉瘤中出现。2018年，一种名为larotrectinib(拉罗替尼，Vitrakvi?;代号LOXO-101)的药物已震撼上市，能敲除由TRK融合产生的蛋白质，大幅击退癌症。全世界已有成千上万的肿瘤患者获益。

　　2021年4月，Anny开始每天2次口服拉罗替尼。

　　令所有人都没想到的是，拉罗替尼就像是这种恶性肿瘤的克星一样。接受拉罗替尼治疗后仅一周，体能状态评分就从治疗前的20分升到90分，Anny不再需要引流，顺利出院回家。

　　2个月的治疗后肿瘤实现了快速缓解。

　　2022年9月，Anny顺利完成17个月的治疗，肿瘤实现完全缓解（CR），体能评分达到100分！这意味着她的肿瘤全部消失了，截至文献发表时（2023年1月）仍持续处于完全缓解状态。她现在是一个健康快乐的3岁女孩。

　　医生也感到惊喜和振奋，这是一例具有可靶向NTRK3融合的小儿血管肉瘤病例，并实现了完全缓解。

　　可治疗25类癌症，“传奇”抗癌药拉罗替尼已上市！

　　拉罗替尼带来这个治疗奇迹并不是个例，这个全球一款不区分肿瘤来源的靶向药物的问世已经帮助了世界各地成千上万的肿瘤患者：

　　1.IV期肺癌

　　晚期肺癌SOSTM1-NTRK1融合，接受拉罗替尼治疗6周后，不仅较大的那个病灶明显缩小（6×5cm至4.6×4.2cm），全身的肿瘤数量也出现了骤减（肺部病灶由之前扫描的100个减少到25个），75个病灶消失！

　　2.结直肠癌

　　晚期肠癌TPR-NTRK1基因融合，接受拉罗替尼治疗5周后，腹部CT显示，较大的转移灶已经迅速从9.6cm缩小到3.9cm，达到了手术根治的标准，术后所有标本均为癌阴性（达到完全病理缓解）！此后长达26个月（2年多）的时间，没有任何疾病复发的迹象。

　　这样的案例数不胜数....

　　值得所有中国病友们振奋的是，2022年4月13日，全球一个不区分肿瘤来源的广谱靶向药-larotrectinib（硫酸拉罗替尼胶囊，Vitrakvi，下文统称拉罗替尼）终于获得中国国家药品监督管理局批准正式上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者！

　　该药的看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。因此，只要基因检测存在有NTRK的融合，不管是什么类型的癌症，不论早期还是晚期，不论成人还是儿童，都可以尝试拉罗替尼。

　　研究证实，拉罗替尼可治疗成人和儿童肿瘤25种存在NTRK融合的不同的肿瘤类型，常见的是：软组织肉瘤（STS[43%]，包括婴儿纤维肉瘤[18%]和其他类型[25%]）、甲状腺（11%）、肺癌（10%）、唾液腺（9%）和结肠直肠（7%）等。

　　1年治疗费260万？国内多家癌症中心免费提供药物

　　不得不说，拉罗替尼对于一些特定患者的临床效果惊人，但是患者关心的价格又如何呢？

　　目前，口服胶囊形式的Larotrectinib在美国的定价为每月32,800美元，每年393600美元（约260多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价。国内的价格暂未公布。

　　值得庆幸是，中国的癌症患者迎来了好时代！目前拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验仍在国内进行临床招募，已经有大量NTRK融合的患者成功入组并接受抗癌新药治疗：

　　国内IV期肺癌患者徐女士，基因检测显示NCOR2-NTRK1融合，成功入组拉罗替尼在国内的临床试验，成为了国内一批吃螃蟹的幸运儿，免费接受这款药物的治疗，每年剩下了超260万的治疗费！

　　更惊喜的是，这款药物真的让她创造了生存的奇迹！2020年3月，治疗6个月时，CT扫描显示徐女士的部分病灶明显缩小甚至消失了！截至文献发表时，徐女士依然接受拉罗替尼的治疗，状态良好。（注：为保护患者隐私，文中均为化名）图片

　　还有大量的患者通过全球肿瘤医生网医学部成功申请接受新药治疗，成功逆转了病情，我们希望有更多的病友知道这个好消息，有更多的病友能够获益于这些新型的抗癌药物，战胜癌症！

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