日前，Puma Biotechnology宣布美国FDA已授予其靶向抗癌药Nerlynx(neratinib)孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移患者。

　　2015 ASCO年会上，来自丹娜法伯癌症研究院、麻省总医院等机构的研究人员发表了Nerlynx联合卡培他滨对 HER2 阳性乳腺癌脑转移患者的研究结果。37名可分析的患者中，18名患者(49%)的脑转移瘤缩小50%以上，12个月总生存率为63%。安全性方面，没有患者出现4级毒性反应，18名患者有3级毒性反应，最常见的为腹泻。

　　Nerlynx是一种口服、不可逆、泛ErbB受体酪氨酸激酶(TKI)抑制剂，能有效抑制ErbB1和ErbB2，其作用机制与赫赛汀及Perjeta不同，后两者为单克隆抗体药物，靶向于HER2阳性癌细胞表面的HER2受体。

　　2017年7月，Nerlynx获得FDA批准用于HER2阳性早期乳腺癌成人患者的延长辅助治疗，该药是首个获批用于这一类型乳腺癌的延长辅助疗法，适用于既往已接受赫赛汀辅助治疗的HER2阳性早期乳腺癌患者的延长辅助治疗。

　　在欧洲，Nerlynx于2018年9月获欧盟委员会批准，用于激素受体阳性、HER2阳性早期乳腺癌患者延长辅助治疗。需要注意的是，服用Nerlynx有可能发生严重的腹泻。

　　Nerlynx治疗HER2阳性乳腺癌III期临床NALA的积极顶线数据显示，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，Nerlynx+卡培他滨治疗组PFS表现出统计学意义的显著改善。该研究在既往接受两种或多种HER2靶向药物治疗失败的HER2阳性转移性乳腺癌患者中开展，将Nerlynx+卡培他滨组合方案与Tykerb+卡培他滨组合方案进行了对比。次要终点方面，有症状中枢神经系统疾病(脑转移)干预时间方面，与Tykerb+卡培他滨治疗组相比，Nerlynx+卡培他滨治疗组表现出改善。

　　2019年7月，Puma宣布合作伙伴Knight Therapeutics公司已收到来自加拿大卫生部关于Nerlynx在加拿大的营销授权，用于早期激素受体阳性(HR+)、HER2过表达/扩增乳腺癌女性患者完成曲妥珠单抗辅助治疗后的延长辅助治疗。同月，公司向美国FDA提交了一份补充新药申请，寻求批准Nerlynx联合卡培他滨用于既往已接受2种或2种以上HER2靶向疗法治疗失败的HER2阳性转移性乳腺癌患者。

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