今日，杨森(Janssen)公司宣布，该公司和Genmab公司联合开发的CD38抗体Darzalex(daratumumab)，与硼替佐米(bortezomib)，沙利度胺(thalidomide)和地塞米松(dexamethasone)联用(也称为Darzalex-VTd疗法)获得FDA批准，一线治疗适于使用自体干细胞移植疗法(ASCT)的初治多发性骨髓瘤(MM)患者。

　　多发性骨髓瘤是一种由于骨髓中的浆细胞(plasma cell)癌变而导致的恶性血液癌症。据估计，在2018年，全球有16万人被确诊患有该疾病，并造成10.6万人死亡。目前多发性骨髓瘤的主要治疗方案包括化疗，免疫调节药物(IMiDs，如来那度胺)和/或蛋白酶体抑制剂(PIs，如硼替佐米)联合或不联合干细胞移植。

　　Darzalex能以高亲和力的方式，特异性识别在多发性骨髓瘤恶性浆细胞上高表达的CD38，进而通过多种免疫介导机制来诱导肿瘤细胞的死亡。在2015年问世以来，这款药物已经多次获得FDA批准扩展治疗多发性骨髓瘤患者的适用范围。今年6月，FDA批准其与来那度胺(lenalidomide)和地塞米松联用，治疗不适于使用自体干细胞移植疗法的初治多发性骨髓瘤患者。本次批准的组合疗法是其囊获的第三款一线疗法组合，为患者提供了更多治疗选择。

　　▲Darzalex的作用机制(图片来源：Darzalex官网)

　　该疗法的批准是基于名为CASSIOPEIA的3期试验部分数据。该试共招募了1085名初次确诊并适合高剂量化疗与干细胞移植的患者。试验包括初始治疗和巩固治疗(consolidation therapy)两个阶段。在初始治疗阶段，患者在接受高剂量化疗和自体干细胞移植的同时，被随机分组分别接受Darzalex-VTd或单用VTd治疗。在移植后进入巩固治疗阶段，继续接受Darzalex-VTd或单用VTd治疗。

　　试验结果表明，与VTd组相比，Darzalex-VTd组达到严格完全缓解(sCR)的比率更高，分别为29%和20%。在随访中位数为18.8个月时，与VTd组相比，Darzalex-VTd组的无进展生存期(PFS)也有所改善。巩固治疗后，与VTd组相比，Darzalex-VTd组达到优秀部分缓解率的比例更高，分别为83%和78%。达到完全缓解的比例也明显高于VTd组，分别为39%和26%。此外，Darzalex-VTd组的微小残留病灶(MRD)阴性率也高于VTd组，这一数据分别为64%和44%。

　　“这一批准对于多发性骨髓瘤患者来说是非常重要一步。无论他们是否适于使用自体干细胞移植疗法，我们都有Darzalex的组合疗法供初治的患者选择，“Genmab首席执行官Jan van de Winkel博士说：”Darzalex-VTd的联合疗法试验数据是本次获批的基础，我们在此对合作伙伴的努力表示感谢。”

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