今日，Incyte公司宣布，美国FDA已经接受其FGFR1/2/3抑制剂pemigatinib的新药申请(NDA)，用于治疗携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性经治肝内胆管癌(iCCA)患者。FDA同时授予该申请优先审评资格，预计将在明年5月30日前作出回复。

　　胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，根据其发生的部位可分为iCCA和肝外胆管癌。现有的局部治疗选择有手术，放疗，以及其它消融疗法。晚期胆管癌患者的预后较差，目前也没有已批准的全身疗法可用。患者的化疗选择也非常有限。成纤维细胞生长因子受体(FGFRs)在肿瘤细胞的增殖，存活，迁移和血管生成中起重要作用。FGFR基因的融合，重排，易位和基因扩增与各种癌症的发生密切相关。FGFR2基因融合或重排几乎只发生在iCCA中，占iCCA患者比例的10%至16%。

　　Pemigatinib是靶向FGFR1，2和3的口服小分子抑制剂，其临床前数据体现了针对发生FGFR基因变异的肿瘤的优异疗效和安全性。此前，FDA已授予pemigatinib治疗胆管癌的突破性疗法认定和孤儿药资格。

　　图片来源：Incyte官网

　　此次NDA的递交是基于pemigatinib在名为FIGHT-202的2期试验中治疗局部晚期或转移性经治肝内胆管癌患者的有效性和安全性数据。试验结果显示，在携带FGFR2基因融合或重排的患者亚组中，pemigatinib的单药治疗使患者达到36%的客观缓解率(ORR)，并使中位缓解时间(DOR)达到7.5个月。

　　“对于胆管癌患者来说，除了一线化疗以外的治疗选择非常有限，且往往面临不良预后，”Incyte公司副总裁Peter Langmuir博士说：“FDA接受pemigatinib的NDA，并授予其优先审评资格，我们认为这对于此前已接受过其它疗法，携带FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者来说非常重要。我们期待与FDA紧密合作，尽快将这种创新的靶向疗法带给患有破坏性疾病的患者。”

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