文 | 一个桃子

　　今日，FDA发布了一篇关于儿童肿瘤药物研究的指导草案，目的是向企业研究机构等提供关于提交初步儿童肿瘤药物研究计划(IPSP)的信息，这份草案以问答形式提供指导，解决最常见的问题。FDA表示这份没有规定法律上可执行的责任，只是描述了FDA目前对儿童肿瘤药物研究的想法。

　　这份指导草案将2020年8月18日作为一个重要时间节点，根据最新FD&C法案，在2020年8月18日或之后提交原创药申请，根据分子的作用机制，进行某些具有新活性成分的靶向癌症药物在儿童上应用的研究。FDARA建立了一种机制，要求对某些可能解决现在未满足儿童医疗需求的新药进行评估。及时研究儿童潜在有效靶向药物在成人体内的抗肿瘤活性，以及这些药物相对于儿童患者独特的生长和发育考虑其药物毒性，加速对这些产品的评估，并最终促进为儿童患者开发合适的新疗法。还提到任何于2020年8月18日或之后提交新活性成分的新药申请(NDA)或生物制品许可证申请(BLA)的原创药必须包含分子靶向儿童肿瘤研究报告，除非批准延期或放弃56项要求。

　　指导草案中提到但不限于以下几点：

　　1、在8月18日前计划提交新活性成分、新适应症、新剂型、新给药方案或新给药途径的营销申请(或补充申请)需要提交IPSP。而在8月18日后计划提交成人癌症药物的上市申请的，无论该药物的是成人癌症适应症或它是一种罕见病指定适应症药物都需提交IPSP;

　　2、如果研究计划应用是一种新的活性成分，但不确定其分子靶点是否被认为与儿童癌症有实质性关系，那么应该参考相关的儿童分子靶点列表、科学文献，征求儿童癌症专家的意见，并考虑在儿童肿瘤模型系统中对其产品进行临床前评估;

　　3、如果一种含有新活性成分的产品被授予所寻求适应症的孤儿药称号，但针对的是一个被认为与儿童癌症有实质性关联的分子靶点，该产品如果用于治疗成人癌症，仅在2020年8月18日之前提交的情况下，可免于PREA。因为开发时间可能无法预测，FDA建议所有研发此类药物的企业无论如何都要提交IPSP。如果申请是在2020年8月18日或之后提交的，除非放弃否则需要对儿童进行应用研究。在提交申请之前与FDA进行早期讨论，有助于规划提交申请的时间，并在必要时促进研究的发展，以确保满足PREA的要求;

　　以上列举了几条指导草案中提到的比较常见的问题，这份草案旨在考虑儿童患者独特的生长和发育，促进为儿童患者开发合适的新疗法。

　　参考来源：Pediatric Study Plans for Oncology Drugs: Transitional Information Until Full Implementation of FDARA Section 504 Questions and Answers

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