第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日宣布，已向日本厚生劳动省(MHLW)提交了valemetostat的新药申请(NDA)，该药是一款潜在的首创(first-in-class)EZH1和EZH2双重抑制剂，用于治疗复发/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)患者。valemetostat有潜力成为全球第一个获得监管批准的EZH1和EZH2双重抑制剂，将为复发或难治性ATL患者提供一种新型的靶向治疗选择。

　　ATL是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，在日本部分地区和其他地区发病率较高。目前，ATL患者的治疗预后较差。近90%的患者在完成强化一线治疗后复发，此时几乎没有可用的选择。

　　valemetostat是一种强效、选择性、小分子抑制剂，旨在通过靶向EZH1和EZH2酶对抗表观遗传失调。目前，valemetostat正被开发用于治疗复发或难治性ATL、外周T细胞淋巴瘤(PTCL)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)。此前，valemetostat已获美国FDA授予治疗PTCL的孤儿药资格(ODD)、获日本MHLW授予治疗ATL的ODD及治疗PTCL的SAKIGAKE(创新药物)资格。

　　此次NDA基于一项关键2期临床研究的结果。该研究在复发或难治性ATL的3种侵袭性亚型日本患者中开展，相关数据已在2021年美国血液学会(ASH)年会上公布。

　　结果显示，该研究达到了主要终点：根据独立疗效评估委员会的评估，25例复发/难治性ATL患者中，客观缓解率(ORR)为48%。其中，5例完全缓解(CR)、7例部分缓解(PR)，10例疾病稳定(SD)。中位随访6.5个月时，中位缓解持续时间(DOR)仍未达到(95%CI:1.87个月-未达到[NR])。

　　成人T细胞白血病/淋巴瘤(ATL)是一种罕见的侵袭性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)，由人类嗜T淋巴细胞病毒1型(HTLV-1)引起。在全球，每年诊断出3000多例ATL新病例。在HTLV-1病毒流行的地区，包括日本西南部、中南美洲和澳大利亚中部，ATL的发病率较高。在北美和欧洲也有观察到病例。在非流行地区，ATL的发病率也正在上升。在日本，每年约有1000例新的ATL病例、1000多例ATL患者死亡。

　　与其他类型的PTCL相比，ATL的预后最差，5年总体生存率约为14%。据报道，日本最常见的急性ATL亚型患者的中位生存时间约为8个月(252天)。

　　ATL的治疗基于亚型，主要包括强化多药化疗方案。近90%的患者在完成强化一线治疗后复发，此时几乎没有可用的治疗选择。在日本和全球其他地区，迫切需要额外的治疗方法来改善ATL的治疗预后。(生物谷Bioon.com)

　　原文出处：Valemetostat New Drug Application Submitted in Japan for Treatment of Patients with Adult T-Cell Leukemia/Lymphoma

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