研究背景

　　中枢神经系统(CNS)受累的多发性骨髓瘤(MM)患者预后不良，可选择的治疗方案有限。尽管CAR-T细胞疗法取得了显著进展，但很多研究将CNS受累MM患者排除在靶向BCMA CAR-T细胞疗法的临床试验外，相关数据较为有限。研究者开展了一项研究，目的是在复发或难治性CNS受累MM患者中探究靶向BCMA CAR-T细胞疗法的安全性和疗效。

　　研究方法

　　本研究是一项来自美国5个癌症中心的多中心、回顾性分析，纳入接受靶向BCMA CAR-T细胞疗法的CNS受累MM患者。主要终点为细胞因子释放综合征(CRS)和免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)的发生率。次要终点是CAR-T细胞治疗后的最佳缓解率和CNS缓解情况。

　　研究结果

　　10例患者接受了idecabtagene vicleucel(n=6)或ciltacabtagene autoleucel(n=4)，8例患者在CAR-T治疗前诊断为CNS受累，2例在输注后14天内诊断。毒性可接受：无≥3级CRS，3级ICANS发生率为10%，无4级ICANS。2例患者出现延迟但可治疗的神经毒性，没有帕金森病副作用的报道。

　　最佳总缓解率为80%(非常好的部分缓解率≥70%)，CNS缓解率为100%。中位随访381天，CAR-T治疗前诊断CNS受累MM患者(n=8)的中位总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)分别为13.3个月和6.3个月。在4例对桥接治疗有反应的患者中观察到最佳结局，这表明优化CAR-T前治疗可能是改善结局的关键。

　　研究结论

　　研究表明，CNS受累MM患者CAR-T治疗是安全可行的，对于高危患者，在CAR-T治疗前筛查CNS受累是必要的。良好的初始缓解但相对较短的PFS提示考虑CAR-T后维持治疗。需要更大规模的研究来证实这些发现。