2025年5月16-17日，中国免疫学会血液免疫分会第八届北京血栓与止血会议暨第六届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛胜利召开。与会场现场，特邀北京大学人民医院江倩教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所贡铁军教授和河南省肿瘤医院魏旭东教授接受采访，分享急性髓系白血病(AML)的前沿进展。

　　江倩教授：在过去的数十年间，AML的治疗进展相对缓慢，经典的"3+7"方案长期占据主导地位。然而，随着对染色体异常和分子标志物认识的深入，国际AML指南逐步纳入分子遗传学特征，为疾病分层和治疗策略的优化奠定了基础。近年来，基因组学研究的突破性进展，特别是对AML致病机制和预后标志物的深入理解，推动了靶向治疗领域的蓬勃发展。一系列特异性靶向药物和泛靶向药物的问世，与传统细胞毒药物的有机结合，为AML治疗提供了更为精准和多元化的选择。这一变革不仅显著提升了治疗效果，更为患者带来了前所未有的生存获益。

　　尤为重要的是，靶向治疗的引入为老年AML患者带来了福音。AML的中位发病年龄为65-67岁，老年患者占据主导地位。在传统治疗模式下，老年AML患者的预后令人堪忧。未接受治疗者中位生存期仅为1-3个月，而即使接受治疗，75岁以上且脏器功能较差的患者，其生存获益也极为有限。据统计数据显示，老年AML患者的中位生存期仅为8-10个月，3年生存率低至15%。基于此，加之治疗相关并发症风险，很多老年患者选择放弃治疗。我国在相当长一段时间内也面临类似困境。如今，靶向药物的应用使得细胞毒药物的使用得以减少甚至避免，在有效控制疾病的同时，显著延长了生存期。更为可贵的是，靶向治疗不仅提高了近期反应率和长期生存率，更在改善生活质量和提高治疗耐受性方面展现出独特优势。

　　这些创新靶向药物联合治疗，使得老年患者的治疗效果已可与年轻患者相媲美。值得欣慰的是，我国医保政策的适时调整为老年AML患者带来了福音，有效解决了药物可及性问题。这一政策红利与医学进步的协同效应，显著提升了老年患者的治疗依从性。越来越多的老年AML患者选择积极治疗，在获得疾病控制的同时，也实现了生存期的显著延长。

　　贡铁军教授：血液肿瘤领域作为肿瘤学中进展最为迅猛的分支，始终引领着医学前沿的探索。然而，AML作为其中重要的疾病，其治疗进展却相对滞后。这一疾病以老年患者为主要受累群体，其遗传学的复杂性，使得长期以来难以确立理想的治疗靶点，这无疑为靶向治疗和免疫治疗的发展带来了巨大挑战。

　　尽管如此，我们并未停止探索的步伐。随着研究的深入，无论是泛靶点药物还是精准靶点药物，均已逐步在临床实践中崭露头角。这些创新性治疗手段的涌现，为AML患者带来了新的曙光。目前，对于年轻患者，我们尝试强化疗与靶向治疗的联合应用，以期达到最优化的治疗效果;而对于老年患者，则通过减量化疗或去化疗联合靶向治疗的方案，力求在保证安全性的同时，最大限度地提升患者的缓解率和生存获益。

　　魏旭东教授：近年来，AML治疗领域迎来了巨大的发展，小分子靶向药物的问世和蓬勃发展，大大改变了AML的治疗格局。回溯至十年前，AML的治疗主要依赖于化疗及造血干细胞移植。然而，由于AML在老年人群中呈现发病高峰，而老年患者往往难以耐受干细胞移植的强度，导致治疗效果不尽如人意。在化疗时代，AML患者的自然病程通常不超过半年，即便接受化疗，生存期也仅能延长至半年有余。随着去甲基化药物(如地西他滨、阿扎胞苷)的临床应用，AML治疗迈出了重要一步。这类药物将患者的中位生存时间提升至9个月左右。

　　分子靶向药物(如BCL-2抑制剂维奈克拉)的崛起将老年AML患者的中位生存时间从9个月显著延长至14个月，且随着随访时间的延长，生存获益可能进一步增加。值得注意的是，在靶向治疗时代，化疗仍然扮演着不可或缺的角色。对于体能状态良好的患者，靶向治疗与化疗的联合应用可进一步优化治疗效果。其他小分子靶向药物如FLT3抑制剂吉瑞替尼、IDH1抑制剂艾伏尼布、IDH2抑制剂恩西地平等药物不仅疗效显著，且安全性优于传统化疗，为AML患者提供了更多治疗选择。基于多项国际多中心临床试验及国内临床研究数据，这些靶向药物已展现出卓越的临床价值。

　　在免疫治疗领域，AML的探索之路充满挑战。与急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等血液系统恶性肿瘤不同，AML的靶抗原在正常细胞上广泛表达，导致免疫治疗(如单抗、双抗、CAR-T)可能产生严重的骨髓抑制等不良反应。尽管如此，我国学者在AML CAR-T治疗领域仍进行着积极探索。此外，我国对CD33抗体药物偶联物(ADC)的研发也展现出良好的应用前景。展望未来，AML治疗格局将呈现多元化发展趋势，传统化疗、小分子靶向药物及免疫治疗将实现有机整合。这种多模式治疗策略有望进一步延长患者生存期，提高治愈率，为AML患者带来新的希望。