1月10日，美国FDA宣布，批准Blueprint Medicines公司开发的Ayvakit(avapritinib)上市，用于治疗无法切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者。这些患者携带PDGFA外显子(exon)18突变，其中包括携带PDGFRA D842V突变的患者，这是最常见的外显子18突变。Blueprint公司的新闻稿指出，这是首款获批治疗具有特定基因组特征GIST患者的精准疗法。
今天蓝图医药 (BPMC)宣布FDA批准了其胃肠道癌(GIST) 药物AYVAKIT? (通用名avapritinib)用于A型PDGF受体外显子18变异、包括D842V变异无法手术或转移GIST的治疗。这个审批是根据一个叫做NAVIGATOR 的一期临床结果，AYVAKIT 产生84%的应答率、其中7%为CR，中位应答时间尚未达到。AYVAKIT也有KIT活性，作为末线药物在所有GIST患者与regorafenib比较的一个三期临床VOYAGER正在进行中。AYVAKIT此前获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，这也是蓝图医药第一个上市药物。
多纳非尼已经完成了肝癌领域关键III期临床研究ZGDH3，达到预设的主要终点以及安全性结果。在未接受过系统治疗的不可手术或转移性晚期肝细胞癌患者，中位总生存期（mOS）显著优于对照药物索拉非尼治疗组，达到统计学上差异显著性且具有临床意义的延长。纳非尼组在3级及以上不良事件发生率、与药物相关的导致停药或减量的不良事件发生率方面显示出更优的安全性结果，未出现新的或超出预期的重大安全性问题。该试验的详细数据将于2020年适时公布在临床肿瘤学术大会上。而该项研究的详细数据，将于2020年适时在临床肿瘤学术大会上公布。
今日，默沙东官网宣布了Keynote604的研究结果，PD1抑制剂K药（帕博利珠单抗）联合化疗一线治疗广泛期SCLC中，未能达到的OS（总生存期）主要研究终点。这意味着相比化疗，K药的加入并不能带来生存时间的显著延长（HR=0.80，95% CI，0.64-0.98），甚是遗憾。该组合达到了另一研究终点PFS（无进展生存期），HR=0.75（95% CI，0.61-0.91），不过这仍无法弥补对于SCLC患者来说更为关键的OS指标上败北。
肿瘤免疫面面观系列推出后，很多读者会问：究竟哪个PD-1最好？ 我们先看看市场对于PD-1药物的反响如何？
昨天，肺癌国际著名杂志《Lung Cancer》发布了一篇劲爆文章，初步揭示了MET通路异常用PD1可能有奇效的情况。MET通路异常包括点突变（如14跳跃突变等）、扩增、重排和过表达。在肺癌中以MET突变、扩增和过表达多见。该研究中的主要结论有三：
2020年1月9号，新年伊始，美国癌症协会（American Cancer Society）就给所有美国国民送上了一份新年大礼：
基石药业合作伙伴Blueprint Medicines近日公布了靶向抗癌药pralsetinib(BLU-667)治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)I/II期ARROW临床试验的独立中央审查顶线结果。结果显示，在先前接受含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，pralsetinib治疗的客观缓解率(ORR)为61%，且缓解持久，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。 此外，Blueprint Medicines还宣布，已启动向美国食品
今日，Blueprint Medicines公司宣布，其高选择性RET抑制剂pralsetinib(BLU-667)，在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的1/2期临床研究ARROW中，获得积极的顶线结果。Blueprint Medicines已开始向美国FDA递交这一适应症的滚动新药申请(rolling NDA)，预计将在今年第一季度完成递交。此外，Blueprint Medicines还计划在今年第二季度递交pralsetinib的另一个新药申请，治疗先前接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤(MTC)患者。
今日，Blueprint Medicines公司宣布，其高选择性RET抑制剂pralsetinib(BLU-667)，在治疗RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的1/2期临床研究ARROW中，获得积极的顶线结果。Blueprint Medicines已开始向美国FDA递交这一适应症的滚动新药申请(rolling NDA)，预计将在今年第一季度完成递交。此外，Blueprint Medicines还计划在今年第二季度递交pralsetinib的另一个新药申请，治疗先前接受过多激酶抑制剂治疗的甲状腺髓样瘤(MTC)患者。 公开数据显示，肺癌是全球发病率及死亡率最
妇科肿瘤是威协女性身体健康的重大疾病，其发生发展与其他实体肿瘤一样有赖于血液供应，阻断血管生成是抑制肿瘤生长的新型治疗策略。为规范用药，指导临床实践
Epizyme是一家临床阶段的美国生物制药公司，致力于开发创新性的表观遗传学药物来改写癌症及其他严重疾病的治疗。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了一份新药申请(NDA)，以加速批准tazemetostat，用于先前已接受过至少2种系统疗法、携带或不携带EZH2激活突变、复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)患者。
第一三共制药(Daiichi Sankyo)近日宣布，在美国市场推出乳腺癌新药Enhertu(fam-trastuzumab deruxtecan-nxki，DS-8201)，该药与阿斯利康(AstraZeneca)合作开发，于2019年12月20日获得FDA加速批准，用于在转移性疾病中已接受过2种或2种以上抗HER2药物治疗的HER2阳性、不可切除性或转移性乳腺癌成人患者。根据肿瘤缓解率和缓解持续时间数据，Enhertu通过加速审批程序获得批准。该适应症的持续批准，将取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。
肿瘤免疫治疗巨头默沙东(Merck & Co)近日宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准抗PD-1疗法Keytruda(中文商品名：可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗)一个新的适应症，用于某些高危肌肉浸润性前列腺癌(NMIBC)患者的治疗，具体为：作为一种单药疗法，用于治疗不符合或选择不进行膀胱切除术(切除膀胱)的卡介苗(BCG)无应答、高风险、伴原位癌(CIS)、伴或不伴乳头状肿瘤的NMIBC患者。 Keytruda通过FDA的优先审查程序获得批准，值得一提的是，该药是首个被批准用于特定高危NMIBC患者的抗PD-1疗法。
近年，乳腺癌新研发了不少靶向HER2的新型ADC药物，一个接一个带来疗效惊喜。ADC（antibody-drug conjugates），即抗体药物偶联物，由单克隆抗体（mAb）、偶联链（linker）、细胞毒小分子（cytotoxin，也称荷载payload）三部分组成，其中细胞毒性小分子通过偶联链连接至单抗。ADC药物依靠单抗对肿瘤细胞相关抗原的特异性和靶向性到达肿瘤细胞，通过内吞作用进入细胞，偶联链在细胞内低pH值或溶酶体蛋白作用下断裂，释放出细胞毒小分子，对肿瘤细胞进行精准高效杀伤。以下来看看乳腺癌五种HER2-ADC药物。
020年1月6日，中国苏州和美国马萨诸塞州剑桥 - 基石药业（苏州）有限公司和与Blueprint Medicines共同宣布，fisogatinib联合CS1001治疗局部晚期或转移性肝细胞癌（HCC）的Ib/II期试验已完成首例患者给药。这项研究将在中国的多个临床研究中心开展。
