UroGen制药公司近日宣布，评估Jelmyto(mitomycin，丝裂霉素，肾盂肾盏凝胶制剂)治疗成人低级别上尿路上皮癌(LG-UTUC)的关键III期OLYMPUS试验的结果已发表于《柳叶刀肿瘤学》(The Lancet Oncology)。结果显示，Jelmyto治疗的完全缓解率(CR)为59%、Kaplan-Meier分析评估的12个月缓解持久率为84%(基于中期数据)。文章标题为：Primary chemoablation of low-grade upper tract urothelial carcinoma using UGN-101, a mitomycin-containing reverse thermal gel (OLYMPUS): an open-label, single-arm, phase 3 trial

　　Jelmyto是一种首创的(first-in-class)药物，由丝裂霉素(一种化疗药物)和无菌水凝胶组成，采用UroGen专有的缓释RTGel? 技术开发。该药被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。

　　Jelmyto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗低级别上尿路上皮癌(LG-UTUC)的非手术治疗选择。今年4月，Jelmyto获得美国FDA批准，用于治疗LG-UTUC成人。需要注意的是，Jelmyto禁忌用于膀胱穿孔或上尿路穿孔的患者。Jelmyto通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格(BTD)。

　　此次里程碑式的批准，是基于III期OLYMPUS试验的阳性结果。这是一项开放标签、单臂试验，评估了Jelmyto治疗低级别LU-UTUC成人患者的安全性、耐受性、抗肿瘤作用。研究中，Jelmyto通过逆行性导管在肾盂和肾盏内进行滴注给药，每周一次，治疗6周。在最后一次滴注后4-6周，患者接受主要疾病评估(PDE)，以确定研究的主要终点——完全缓解率(CR，定义为：第3个月输尿管镜检查评估阴性、细胞学检查阴性、病因活检阴性)。PDE涉及输尿管镜和冲洗细胞学检查，这是对从尿液中提取的细胞进行的一种标准显微镜检查，用于检测癌症和进行病因活检。在PDE时间点达到CR的患者随后进行长达12个月的随访，以确定Jelmyto缓解的持久性。

　　该研究中，意向性治疗(ITT)人群包括71例接受至少一剂Jelmyto治疗的患者，其中48%的患者存在被认为是内镜下无法切除的肿瘤。

　　《柳叶刀肿瘤学》上发表的结果显示：Jelmyto在成人LG-UTUC患者中实现了临床意义的疾病根除：在ITT人群中，完全缓解率为59%;通过Kaplan-Meier分析，12个月(数据截止时)缓解持久率估计84%。这些数据表明，对于LG-UTUC这种罕见且难以治疗的癌症患者，Jelmyto将提供一种有效的、保留肾脏的治疗选择。

　　安全性方面，试验中有67例患者(94%)出现不良事件(AE)，60例患者(85%)出现被认为与研究药物治疗或程序有关的AE。未发生与治疗相关的死亡。总的来说，最常见的不良反应是输尿管狭窄31例(44%)、尿路感染23例(32%)、血尿22例(31%)、腰痛21例(30%)、恶心17例(24%)。

　　美国FDA在2020年4月15日批准了Jelmyto。FDA批准的Jelmyto标签显示：(1)在治疗人群中，完全缓解率(CR，主要终点)为58%;(2)在评估缓解持久性的12个月时间点，19例患者仍然处于CR状态，7例患者出现疾病复发，9例患者继续随访评估12个月缓解数据。(3)在FDA批准之日，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。

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