7 月 20 日，基石药业的合作伙伴 Blueprint Medicines 公司于 7 月 1 日宣布向美国 FDA 提交了 pralsetinib 的新药上市申请， 用于治疗晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌(MTC)和 RET 融合阳性甲状腺癌患者。

　　Pralsetinib 是一种在研口服、强效，高选择性抑制 RET 融合和突变(包括预测性耐药突变)的精准靶向治疗药物，每日一次服用方便。

　　Blueprint Medicines 正在进行 pralsetinib 的多项临床开发，包括用于治疗RET变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他实体瘤患者。其中，非小细胞肺癌的适应症已经递交 FDA 上市申请，且获得 FDA 突破性疗法认定。

　　Pralsetinib 是由 Blueprint Medicines 的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。在临床前研究中，pralsetinib 针对最常见 RET 基因融合、激活突变和预测耐药突变始终表现出次纳摩尔水平的效价。其中，相比 VEGFR2，pralsetinib 对 RET 的选择性有 80 倍的提高。此外，pralsetinib 对 RET 的选择性与已批准的多激酶抑制剂相比有显著提高。通过抑制原发和继发突变，pralsetinib 有望克服和预防临床耐药的发生。这一疗法预期可以在携带不同 RET 变异的患者中实现持久的临床缓解，且具有良好的安全性。

　　基石药业已与 Blueprint Medicines 达成独家合作和授权协议，获得了包括 pralsetinib 在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines 则保留了其在世界其它地区开发及商业化 pralsetinib 的权利。

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