美国最好的癌症治疗机构之一，丹娜法伯癌症研究院于膀胱癌治疗上的研究十分广泛。与我国转移性尿路上皮膀胱癌（UBC）治疗选择有限，而且预后很差，在近30年中该领域无重大进展的窘境不同。据我国最大的国际医疗服务机构盛诺一家获悉，早在2014年丹娜法伯癌症研究院就对膀胱癌的靶向治疗有所突破。

　　2014年3月13日，丹娜法伯癌症研究院就曾对膀胱癌靶向治疗有所研究。据悉，这项研究是丹娜法伯癌症研究院对膀胱癌患者接受依维莫司（everolimus）和帕唑帕尼（pazopanib）这两种靶向药物的治疗研究。

　　“对特殊反应者的研究有助于我们了解一些肿瘤对某些抗癌药物高度敏感的具体原因，”该报道的第一作者、丹娜法伯癌症研究院的Nikhil Wagle博士说，“我们可利用这一信息确定哪些肿瘤患者存在与特殊反应者体内发现的相似基因变化，从而使用同样的抗癌药物为患者治疗。”

　　特殊反应者是一些罕见的癌症患者，他们对抗癌药物极其敏感，接受药物治疗后可以得到长期缓解。

　　“我们进行I期临床试验的初衷是测试这两种抗癌药物的效力——mTOR抑制剂依维莫司（everolimus）和另一种批准用于治疗肾癌和肉瘤的药品帕唑帕尼（pazopanib）——其中一位患者接近完全缓解已经14个月，” Wagle说。Wagle还是隶属于哈佛大学和麻省理工学院的邦德研究所的准会员。药物治疗达到完全缓解就是所有的肿瘤迹象都消失了。

　　“我们对这位患者的肿瘤进行全外显子组测序，让人出乎意料的是，我们发现基因mTOR——依维莫司（everolimus）的靶标——发生了两种突变，”Wagle说。由这个基因组成的蛋白质在许多细胞功能中发挥作用，而且研究发现它在许多癌症中都发生了变异。MTOR抑制剂，包括依维莫司（everolimus），已被批准用于治疗乳腺癌、肾癌等癌症。

　　“研究结果表明，我们应该编录mTOR通路上激活基因组的基因改变，”Wagle说，“存在这些基因改变的肿瘤患者可能特别适合使用类似于依维莫司（everolimus）和其它mTOR抑制剂的药物进行治疗。”

　　据盛诺一家介绍，目前，丹娜法伯癌症研究院在癌症基因定位治疗、癌症免疫治疗、癌症内分泌治疗、癌症生物治疗、癌症疫苗等临床方面世界领先。成人肿瘤的治疗优势全美领先；儿童肿瘤的治疗更是历年全美排名第一。同时，作为美国最好的癌症治疗中心之一，丹娜法伯癌症研究院还是我国最大的国际医疗服务机构盛诺一家的合作医院。