德国制药巨头默克(Merck KGaA)近日宣布，欧洲药品管理局(EMA)已授予M7824治疗胆管癌(BTC)的孤儿药资格。就在2周前，美国食品和药物管理局(FDA)也已授予M7824治疗BTC的孤儿药资格。

　　孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。而在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

　　M7824是一种实验性双功能免疫疗法，将一种转化生长因子-β(TGF-β)陷阱和抗PF-L1机制结合在一个融合蛋白中，旨在结合2种免疫抑制途径的共同局部阻断，同时靶向这2种途径旨在通过潜在地恢复和增强抗肿瘤反应来控制肿瘤生长。

　　BTC是一组罕见的侵袭性胃肠癌的总称，包括肝内胆管癌(ICC)、肝外胆管癌(ECC)和胆囊癌(GBC)。据估计，在美国每年确诊1.6万例BTC病例，这些癌症在大多数患者中较晚出现。BTC的治疗方案有限，晚期患者的中位生存期不足1年，对常用化疗的客观肿瘤缓解率通常不足10%，而且缓解时间短。

　　在今年10月份在ESMO大会上公布的M7824治疗BTC的首批临床数据显示，M7824在含铂化疗一线治疗后病情进展的亚洲BTC患者中具有临床活性，根据IRC评估，在接受治疗的总共30例患者中，总缓解率(ORR)为20%，并且在各种PD-L1水平患者中均观察到了缓解，缓解持续时间范围为8.3个月——13.9个月以上。10例患者(33.3%)出现3级或以上级别的治疗相关不良事件(TRAE)，最常见的TRAE为皮疹(10%)和脂肪酶升高(10%)。

　　M7824是默克寻求利用免疫系统的能力并解决难治性肿瘤极其复杂性质的新型组合方法的重要组成部分。迄今为止，已有超过670例各种实体瘤患者接受了M7824治疗。除了BTC，M7824还在实体瘤适应症中进行了研究，包括非小细胞肺癌、HPV相关肿瘤、胃肠道癌(如胃癌、食管鳞状细胞癌和食管腺癌)。

　　目前，M7824治疗实体瘤正处于I期临床，默克也正在开展一项多中心随机开放标签对照研究，评估M7824与默沙东PD-1肿瘤免疫Keytruda(可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗)作为单药疗法一线治疗晚期PD-L1阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者的疗效和安全性。

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