Rainier Therapeutics是一家私人持有的临床阶段生物制药公司。近日该公司在2019年美国临床肿瘤学会泌尿生殖癌症研讨会(ASCO-GI)上公布了FGFR3靶向抗体vofatamab(B-701)治疗转移性尿路上皮癌(mUC，膀胱癌的一类)的Ib/II期临床研究FIERCE-21(NCT02401542)的数据。

　　局部晚期或转移性UC患者预后不良，虽然免疫检查点抑制剂已被证明有希望，但大多数患者需要额外的治疗方案，而在一线化疗和/或检查点抑制剂治疗后病情进展的患者中，还没有其他获FDA批准的药物。

　　B-701是一种靶向成纤维细胞生长因子受体3(FGFR3)的单抗药物，之前已获美国FDA授予治疗mUC的快速通道资格。B-701能够阻断野生型和基因激活型FGFR3，FGFR3在UC中经常过度表达，大约15-20%的mUC患者存在FGFR3基因突变或融合(mut/fus)。。据Rainier公司所述，B-701是临床开发中推进最快的FGFR3靶向生物制剂。

　　FIERCE-21研究在既往已接受至少一种化疗方案治疗后复发或难治的局部晚期或转移性UC患者中开展，旨在评估B-701作为单药疗法或联合化疗药物多西他赛(docetaxel)治疗的疗效和安全性。该研究包括一个导入(lead-in)Ib期(队列1)，共入组20例患者。

　　此次会上公布的是导入Ib期数据，截至2018年4月18日数据截止日，共19例患者接受了B-701与多西他赛联合治疗，其中野生型13例，FGFR3 Mut/Fus 6例。数据显示，19例患者中，1例完全缓解，2例部分缓解，中位疾病控制率(DCR)为63.2%，中位无进展生存期(PFS)为3.25个月，中位总生存期(OS)为6.87个月。其中，野生型患者(n=13)中，1例部分缓解，中位DCR为53.8%、PFS为2.37个月、OS为5.32个月;FGFR3 Mut/Fus患者(n=6)中，1例完全缓解，1例部分缓解，中位DCR为83.3%、PFS为6.56个月，中位OS在随访20个月时还未达到。

　　研究中，B-701与多西他赛联合治疗的耐受性良好，没有发生剂量限制毒性。上述结果证实，该组合疗法在FGFR3 Mut/Fus患者中显著延长了PFS(>6个月)和OS(未达到)。目前，该研究的II期部分正在入组mut/fus患者。

　　此外，Rainier公司也正在开展另一项II期研究(NCT03123055)，评估B-701联合默沙东PD-1肿瘤免疫疗法Keytruda(可瑞达，通用名：帕博利珠单抗)治疗mUC的疗效和安全性。

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