今日，武田(Takeda)公司宣布，其蛋白酶体抑制剂Ninlaro(ixazomib)作为一线维持疗法，在治疗未接受过干细胞移植疗法的多发性骨髓瘤(MM)成年患者的3期试验中，让患者的无进展生存期(PFS)得到显著改善，达到试验的主要终点。

　　多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外，患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。在全球范围内，有大约23万人患有该疾病，每年有约11.4万例新患者。尽管目前MM具有多种疗法，但仍然会有很多患者对所有获批疗法产生抗性，发展创新疗法治疗MM十分重要。

　　Ninlaro是首款获得FDA批准的口服蛋白酶体抑制剂，它可选择性地结合蛋白酶体的PSMB5亚基，并抑制它的活性。此前，它已经被美国FDA批准与其它两款药物联合用于治疗至少接受过一种疗法治疗的MM患者。目前，Ninlaro还在多个关键性临床试验中与其它药物联合治疗MM患者。

　　在该项随机，双盲，含安慰剂对照组的3期临床试验TOURMALINE-MM4中，706名新确诊且未接受过干细胞移植疗法的成年患者在参与试验前已经完成了6至12个月的初始治疗，并在获得了部分缓解后再分别接受Ninlaro或安慰剂的治疗。试验结果显示，与安慰剂组相比，接受Ninlaro治疗的患者PFS显示出统计学上的显著改善，达到试验的主要终点。该研究旨在验证转换性维持治疗(switch maintenance)的概念，即试验中使用的维持疗法药物与初始诱导疗法中的治疗药物不同。这一试验的详细数据将在未来的医学会议上公布。

　　“TOURMALINE-MM4试验的积极结果为我们开发治疗多发性骨髓瘤的新疗法提供了巨大发展动力。这是我们TOURMALINE临床试验计划囊获的第三个试验积极结果，“武田公司肿瘤治疗领域部门负责人Phil Rowlands博士说：“我们会继续努力为患者带来方便且耐受良好的治疗选择。”

　　参考资料：

　　[1] Phase 3 Trial of NINLAROTM (ixazomib) as First Line Maintenance Therapy Met Primary Endpoint in Multiple Myeloma Patients not treated with Stem Cell Transplantation, Retrieved November 7, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20191107005221/en/

　　[2] 盘点 | 3分钟读懂蛋白酶体抑制剂的研发现状, Retrieved November 7, 2019, from https://www.wuximediaglobal.com/%e7%9b%98%e7%82%b9-3%e5%88%86%e9%92%9f%e8%af%bb%e6%87%82%e8%9b%8b%e7%99%bd%e9%85%b6%e4%bd%93%e6%8a%91%e5%88%b6%e5%89%82%e7%9a%84%e7%a0%94%e5%8f%91%e7%8e%b0%e7%8a%b6/

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