拜耳(Bayer)近日宣布已向日本厚生劳动省(MHLW)提交了一份关于其精准肿瘤学药物Vitrakvi(larotrectinib)的新药上市申请(NDA)。Vitrakvi是一种口服TRK抑制剂，专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合的晚期或转移性实体瘤儿童和成人患者。目前，Vitrakvi已在全球多个国家和地区获得批准，包括美国、巴西、加拿大、欧盟国家，在其他地区的申请正在进行或计划中。

　　拜耳制药部高级副总裁兼肿瘤学开发主管Scott Z.Fields医学博士表示：“通过这次提交，我们距离向日本患者和医生提供了一种专为成人和儿童TRK融合癌而设计的高度选择性疗法又近了一步，无论肿瘤类型或患者年龄如何，都有潜力显著改善治疗结果。先前，抗癌药物主要用于身体某一部位的癌症，而Vitrakvi是专为治疗TRK融合癌患者而开发的，无论肿瘤在体内何处起源。Vitrakvi是对抗这种罕见癌症的一个重要进展，因为它将取代那些并非专门针对这类癌症且没有在这类患者群体中证明有效性和安全性的昂贵治疗方法。”

　　在日本，Vitrakvi NDA的提交基于成人患者I期试验、成人和青少年患者II期NAVIGATE试验、儿科患者I/II期SCOUT试验共计102例患者的汇总数据。在这些试验中，Vitrakvi被调查治疗了20多种具有不同组织学的实体肿瘤，包括肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠道间质瘤、结肠癌、胆管癌、软组织肉瘤、唾液腺癌和婴儿纤维肉瘤等。

　　102例患者中，有93例患者来自主要分析群体，另外9例为原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者。结果显示，Vitrakvi治疗表现出高缓解率、持久且快速的缓解。具体数据为：主要分析集显示，总缓解率(ORR)为72%(95%CI:62,81)，其中完全缓解率(CR)为16%、部分缓解率(PR)为55%。在包括原发性CNS患者在内的另一项额外分析中，ORR为67%(95%CI:57,76)，其中CR为15%、PR为51%。

　　在主要分析时，患者接受Viktarvy治疗获得首次缓解的中位时间为1.81个月，在分析时中位缓解持续时间尚未达到(范围:1.6+至38.7+个月)，75%的患者缓解持续时间≥12个月。接受治疗的患者中，88%(95%CI:81,95)在治疗开始一年后仍存活。在分析时中位无进展生存期(PFS)尚未达到。对125例NTRK基因融合患者的安全性进行了评价。大多数不良事件(AE)为1级或2级，只有3%的患者因治疗期间出现的AE而不得不永久停止治疗。19(15%)例患者报告了剂量减少，其中10(8%)例因不良事件。导致剂量减少的大多数不良事件发生在治疗的前三个月。

　　Viktarvy治疗TRK融合驱动癌症的成人和儿童对患者生活质量(QoL)有临床意义的改善。在两项全球多中心临床试验中，60%的成人患者报告EORTC QLQ-C30全球健康评分有改善。对于儿科患者，76%的患者报告PedsQL总分有所改善。

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