根据中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)最新公示，武田(Takeda)在研疗法mobocertinib胶囊以“符合附条件批准的药品”拟纳入优先审评，适应症为：用于治疗既往接受过化疗且携带表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。公开资料显示，mobocertinib是一款潜在“first-in-class”口服疗法，专门为选择性靶向EGFR外显子20插入而设计，此前已在中国被纳入突破性治疗品种，并获得FDA优先审评资格和突破性疗法认定。

　　截图来源：CDE官网

　　公开资料显示，mobocertinib是一种强效口服小分子酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，专门设计旨在选择性靶向EGFR外显子20插入突变。Mobocertinib治疗EGFR外显子20插入阳性NSCLC患者的临床效果，已在一项1/2期临床试验中得到初步验证。该研究纳入114名已经接受过含铂化疗的转移性NSCLC患者。

　　结果显示，根据独立审评委员会(IRC)的评估，mobocertinib达到28%的确认客观缓解率(ORR)，中位缓解持续时间(DoR)为17.5个月，中位无进展生存期(PFS)为7.3个月，疾病控制率(DCR)达到78%。

　　在该试验中，mobocertinib表现出具有临床意义的缓解，和显著的缓解持续时间。基于这项研究结果，FDA于2021年4月底授予mobocertinib的新药申请优先审评资格，用于此前接受过含铂化疗的EGFR外显子20插入阳性的转移性NSCLC成人患者。

　　在非小细胞肺癌中，EGFR外显子20插入阳性的转移性NSCLC患者约占1-2%，该疾病在亚洲人群中较为常见。这类患者比其他EGFR突变的患者预后更差，目前还没有针对这一基因变异的获批靶向疗法，现有的EGFR酪氨酸激酶抑制剂和化疗为这些患者提供的益处有限。因此这类患者生存结局较差，他们迫切需要新的靶向治疗选择。