在27名试验患者中，9名患者肿瘤全部消失，获得了完全缓解(CR)!利用免疫系统创造能够寻找和摧毁肿瘤的“活药”--CAR-T细胞疗法再次创下奇迹!“如果没有这种疗法，那些孩子注定都要死去”CAR-T 疗法的先驱--宾夕法尼亚大学的 Carl June 博士激动的说。

　　CAR -T疗法的研发成功，创造了”治愈“癌症的奇迹。这款治疗方法已经证实在淋巴瘤、白血病、骨髓瘤等血液系统肿瘤中可以诱发的显着反应 - 即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以完全根除，在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年。除了全球已上市的7款CAR-T疗法，众多在研的新型T细胞技术也取得了令人鼓舞的临床数据，绽放光芒!

　　医学界一直希望CAR T细胞可以为更多的实体肿瘤开发出新的特异性靶点!近日，国际重磅医学期刊《新英格兰医学杂志》刊登了一项全新的实体瘤CAR-T疗法的新数据，引起轰动!

　　2023年4月6日，创新靶向GD2蛋白的CAR-T疗法GD2-CART01在1/2期临床试验中的积极结果显示：63%患有复发性或难治性高风险神经母细胞瘤的儿童及年轻患者肿瘤显著缩小甚至消失，给这类预后极差的患者和家庭带来救赎。

　　神经母细胞瘤是一种侵袭性儿童癌症，也是儿童中常见的颅外癌症。这类恶性肿瘤的预后很差，治疗负担大，通常需要多药化疗和手术切除，然后进行包括大剂量化疗、造血干细胞移植和放疗在内的巩固治疗，还需要使用GD2抗体和异维甲酸进行维持治疗。尽管采用了这种密集的多模式治疗，但复发率很高，一旦复发，临床治疗将非常棘手。

　　经过多年研究，医学界终于找到了神经母细胞瘤的全新理想靶标--GD2。GD2是糖脂类神经节苷脂家族的成员，在健康组织中表达较低，而在多种肿瘤类型(包括神经母细胞瘤)中表达较高，已成功成为CAR-T疗法靶向神经母细胞瘤的全新理想靶标。

　　基于此，研究人员成功研发了靶向GD2蛋白的CAR-T疗法GD2-CART01，并公布了鼓舞人心的初期研究数据。

　　GD2-CART01细胞疗法是利用免疫系统创造能够寻找和摧毁肿瘤的“活药”。来自患者血液的 T 细胞在实验室中被收集和强化，然后通过静脉输液返回患者体内，在那里它们继续扩增并精准找到癌细胞将其杀灭。

　　这项研究共入组了27名复发或难治性高危神经母细胞瘤的患者年龄在1 至 25 岁，分别接受不同剂量的CAR-T细胞治疗(每公斤体重 3、6 、10×10 6 )。

　　结果显示：总客观缓解率(ORR)高达63%!(17 名儿童肿瘤显著缩小30%以上);更值得一提的是，其中9 名患者肿瘤全部消失，达到完全缓解(CR)。在接受推荐剂量的患者中，3 年总生存率和无事件生存率分别为 60% 和 36%。

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